Лечи децу са спиналном мишићном атрофијом, а родитељи деце са смртоносном болешћу траже одговоре.
Лек Золгенсма тренутно је на насловној страни за цену од 2,1 милиона долара за једну дозу. Золгенсма је била одобрила америчка Управа за храну и лекове за лечење деце са спиналном мишићном атрофијом (СМА), ретком и често смртоносном болешћу изазвано од мутације у гену СМН1. Према СМА Фондацији, деца којима је дијагностикован СМА тип 1 могу преживе до две године старости или понекад дуже у зависности од појединца, али нема гаранција.
То је заиста мучна болест која, у неким својим облицима, према Национални институт за неуролошке поремећаје и мождани удар, на крају би могао умањити способност ходања, разговора, гутања, па чак и дисања, а све због недостатка протеина моторног неурона за преживљавање. Бебе са дијагнозом СМА једва да имају шансе за борбу, због чега се Золгенсма чинила као чудо за погођене породице.
"Золгенсмина једнократна доза генске терапије делује циљајући на генетски основни узрок СМА и има потенцијал да направи заиста трансформативан утицај на ову по живот опасну болест ", каже Даве Леннон, председник
АвеКсис, биотехнолошка компанија која је развила Золгенсму. "Клинички подаци који су информисали о одобрењу ФДА показују да је Золгенсма обезбедила стопе преживљавања без преседана које се никада нису виделе у нелечених пацијенти, брзо побољшање моторичких функција и прекретнице које никада раније нису виђене, укључујући и способност да седе без подршке “, он додаје.Нажалост, запањујући трошкови се показују као превелики за већину људи који имају СМА. Што се тиче цене лека, каже Ленон Аллуре, "Золгенсма је дизајнирана да пружи дугорочну корист након једнократне инфузије и има цену за приближно 50 одсто мање од 10-годишњих тренутних трошкова хроничне СМА терапије."
Сарах Стангер из Монроа, Охајо рекао је за НБЦ Невс да је била „прилично шокирана“ открићем. Стангер -овом сину, Дукеу, дијагностикован је СМА као беба, и рекла је да су јој лекари рекли да је Золгенсма најбоља опција за породицу. Али цена је једноставно била изнад њихових могућности. "Знате, као учитељ дефинитивно немамо 2,1 милион долара и не познајем никога ко има", рекла је. Осим тога, НБЦ Невс је известио да је осигурање странаца, Батлеров здравствени план, одбили да плате скупи лек јер је то врста генске терапије, услуге коју историјски не покривају.
Бетх Вебер, каже председник управе Бутлеровог здравственог плана Привлачност: „До данас су генска терапија или здравствене услуге које уносе генетски материјал у особу намијењене замјени или исправити неисправан или недостајући генетски материјал, искључен је из бенефиција које се пружају у оквиру наше здравствене добробити планови. Генска терапија је на врху науке и препознајемо да ова иновативна грана медицине може отворити нове могућности које ће излечити или олакшати исцрпљујуће болести, [али] ми такође морају признати да су ове терапије скупе и да тренутно тржиште здравствених користи још није утврдило како ће се прилагодити како би их учинило доступним учесницима здравствених бенефиција планира без угрожавања могућности да се целокупној популацији обезбеде приступачне бенефиције за сваки план. "Она је додала да ово није разматрање јединствено за Бутлер Хеалтх План.
У истој изјави, Вебер каже: „Подржавамо медицинске иновације и водимо рачуна о изузетним трошковима који су повезани са открићем. Остаћемо посвећени пружању здравствених бенефиција учесницима наших планова и наставићемо да посвећујемо значајно време и ресурсе томе одредити како понудити иновативне третмане као део наших здравствених планова, а истовремено осигурати да ће тренутне користи остати доступне свим учесницима наши планови. "
Ипак, ово је питање које ће се вероватно погоршати јер се одобрава све више лекова за генску терапију, каже Давид Митцхелл, оснивач Пацијенти за приступачне лекове, који је разговарао са НБЦ Невс. "Ако [сви ови лекови] сви изађу на тржиште са ценама од 2 милиона долара, нећемо их моћи приуштити као породице или као нација", рекао је Митцхелл за НБЦ Невс.
Ипак, има разлога за оптимизам. Према Вашингтон пост, гигант осигурања УнитедХеалтхцаре одобрио је шест захтева које је примио за нови лек, укључујући два која је претходно одбио. (Провајдер је за НБЦ Невс рекао да је преиначио своју одлуку на основу информација добијених о случајевима деце и негира да је то резултат повећане медијске пажње.) Али за родитеље попут Лаурен Сулливан из МцЛеана, Виргиниа, образложење је мање важно од резултати. Када је Сулливан чула да ће њена 21-месечна ћерка Дарин добити покриће за лек од УнитедХеалтхцаре-а, рекла је за пошта, "Јецала сам, звала све и свима се захваљивала и слала е -пошту. Нисмо могли да верујемо. Било је потпуно неодољиво. "
Иако је неким породицама олакшање што ће им вероватно бити одобрено покриће за Золгенсму и друге скупе генске терапије, оставља друге пружаоце здравствене заштите који још увек не пружају покриће и неколико алтернатива за све очајније породице. Према Вашингтон пост, једини други СМА третман на тржишту је Биогенова Спинраза, која кошта 375.000 долара годишње за цео живот пацијента и захтева три ињекције кичме годишње.
Аллуре се обратио УнитедХеалтхцаре -у ради изјаве и ажурираће овај пост када и ако се јавимо.
Сада прочитајте више о лековима:
- Брихали лосион је најновији лек за псоријазу који је одобрила ФДА
- Према новој студији, руксолитиниб, нова локална крема могла би ефикасно да преокрене витилиго
- Нови лек могао би ефикасније него икада да лечи вирус херпес симплекса-1
Јесте ли прочитали? Сада гледајте Оливију Мунн како испробава девет ствари које никада раније није радила:
Можете пратити Аллуре на инстаграм и Твиттер, или претплатите се на наш билтен да будете у току са свим стварима лепоте.