Ini merawat anak-anak dengan atrofi otot tulang belakang dan orang tua dari anak-anak dengan penyakit fatal meminta jawaban.
Obat Zolgensma saat ini menjadi berita utama untuk label harga $ 2,1 juta untuk dosis tunggal. Zolgensma adalah disetujui oleh US Food and Drug Administration untuk mengobati anak-anak dengan atrofi otot tulang belakang (SMA), penyakit langka dan seringkali fatal disebabkan oleh mutasi pada gen SMN1. Menurut Yayasan SMA, anak-anak yang didiagnosis dengan SMA Tipe 1 mungkin bertahan hingga dua tahun usia atau kadang-kadang lebih lama tergantung pada individu, tetapi tidak ada jaminan.
Ini adalah penyakit yang benar-benar mengerikan yang dalam beberapa bentuknya, menurut Institut Nasional Gangguan Neurologis dan Stroke, pada akhirnya dapat mengganggu kemampuan berjalan, berbicara, menelan, dan bahkan bernapas, semua karena protein neuron motorik kelangsungan hidup yang hilang. Bayi yang didiagnosis dengan SMA hampir tidak memiliki kesempatan berjuang, itulah sebabnya Zolgensma tampak seperti keajaiban bagi keluarga yang terkena dampak.
"Dosis satu kali terapi gen Zolgensma bekerja dengan menargetkan akar penyebab genetik SMA dan memiliki potensi untuk membuat dampak yang benar-benar transformatif pada penyakit yang mengancam jiwa ini," kata Dave Lennon, Presiden dari AveXis, perusahaan bioteknologi yang mengembangkan Zolgensma. "Data klinis yang menginformasikan persetujuan FDA menunjukkan Zolgensma memberikan tingkat kelangsungan hidup yang belum pernah terjadi sebelumnya yang tidak pernah terlihat pada yang tidak diobati pasien, peningkatan fungsi motorik yang cepat dan pencapaian tonggak yang belum pernah terlihat sebelumnya, termasuk kemampuan untuk duduk tanpa dukungan,” dia menambahkan.
Sayangnya, biaya yang mengejutkan terbukti terlalu besar bagi kebanyakan orang yang memiliki SMA. Mengenai label harga obat, Lennon memberi tahu Daya tarik, "Zolgensma dirancang untuk memberikan manfaat jangka panjang setelah infus satu kali dan dihargai sekitar 50 persen lebih murah dari biaya terapi SMA kronis 10 tahun saat ini."
Sarah Stanger dari Monroe, Ohio kepada NBC News bahwa dia "sangat terkejut" dengan penemuan itu. Putra Stanger, Duke, didiagnosis dengan SMA saat masih bayi, dan dia mengatakan dokter memberi tahu dia bahwa Zolgensma adalah pilihan terbaik keluarga. Tapi harganya benar-benar di luar kemampuan mereka. "Anda tahu, sebagai seorang guru, kami pasti tidak memiliki $ 2,1 juta dan saya tidak tahu siapa pun yang memilikinya," katanya. Selain itu, NBC News melaporkan bahwa asuransi Orang Asing, Paket Kesehatan Butler, menolak untuk membayar obat mahal karena itu adalah jenis terapi gen, layanan yang secara historis tidak mereka cakup.
Beth Weber, ketua dewan Butler Health Plan, mengatakan Daya tarik: "Sampai saat ini, terapi gen atau layanan perawatan kesehatan yang memperkenalkan materi genetik ke dalam diri seseorang dimaksudkan untuk menggantikan atau memperbaiki materi genetik yang salah atau hilang, telah dikeluarkan dari manfaat yang diberikan di bawah manfaat kesehatan kami rencana. Terapi gen berada di ujung tombak sains, dan kami menyadari bahwa cabang kedokteran inovatif ini dapat membuka peluang baru yang akan menyembuhkan atau meringankan penyakit yang melemahkan, [tetapi] kami juga harus menyadari bahwa terapi ini mahal dan pasar manfaat kesehatan saat ini belum menentukan bagaimana ia akan beradaptasi agar tersedia bagi peserta manfaat kesehatan. rencana tanpa membahayakan kesempatan untuk memberikan manfaat yang terjangkau bagi seluruh populasi yang dilayani setiap rencana." Dia menambahkan bahwa ini bukan pertimbangan yang unik untuk Butler Health Rencana.
Dalam pernyataan yang sama, Weber mengatakan, "Kami mendukung inovasi medis dan memperhatikan biaya luar biasa yang terkait dengan penemuan. Kami akan tetap berkomitmen untuk memberikan manfaat perawatan kesehatan kepada peserta rencana kami dan akan terus mencurahkan banyak waktu dan sumber daya untuk menentukan bagaimana menawarkan perawatan inovatif sebagai bagian dari rencana kesehatan kami sementara juga memastikan manfaat saat ini akan tetap tersedia untuk semua peserta di rencana kita."
Tetap saja ini adalah masalah yang kemungkinan akan menjadi lebih buruk karena semakin banyak obat terapi gen yang disetujui, menurut David Mitchell, pendiri Pasien untuk Obat Terjangkau, yang berbicara kepada NBC News. "Jika [obat-obatan ini] semua datang ke pasar dengan harga $ 2 juta, kami tidak akan mampu membelinya sebagai keluarga atau sebagai bangsa," kata Mitchell kepada NBC News.
Namun, ada beberapa alasan untuk optimis. Menurut Washington Post, raksasa asuransi UnitedHealthcare menyetujui enam permintaan yang diterimanya untuk obat baru, termasuk dua yang sebelumnya ditolak. (Penyedia mengatakan kepada NBC News bahwa itu membalikkan keputusannya berdasarkan informasi yang diterima tentang kasus anak-anak dan menyangkal bahwa itu adalah hasil dari peningkatan perhatian media.) Tetapi bagi orang tua seperti Lauren Sullivan dari McLean, Virginia, alasannya kurang penting daripada hasil. Ketika Sullivan mendengar bahwa putrinya yang berusia 21 bulan, Daryn, akan menerima pertanggungan untuk obat dari UnitedHealthcare, dia memberi tahu Pos, "Saya terisak-isak, menelepon semua orang, dan berterima kasih kepada semua orang dan mengirim email. Kami tidak bisa mempercayainya. Itu benar-benar luar biasa."
Meskipun melegakan bagi beberapa keluarga bahwa mereka kemungkinan akan diberikan pertanggungan untuk Zolgensma dan terapi gen mahal lainnya, itu meninggalkan penyedia layanan kesehatan lain yang masih belum menyediakan cakupan dan sedikit alternatif bagi keluarga yang semakin putus asa. Menurut Washington Post, satu-satunya perawatan SMA lainnya di pasaran adalah Biogen's Spinraza, yang menelan biaya $375.000 per tahun untuk seumur hidup pasien dan membutuhkan tiga suntikan tulang belakang setiap tahun.
Allure menghubungi UnitedHealthcare untuk meminta pernyataan dan akan memperbarui posting ini kapan dan jika kami mendengarnya kembali.
Sekarang baca lebih lanjut tentang obat-obatan:
- Bryhali Lotion Adalah Obat Psoriasis Terbaru yang Disetujui oleh FDA
- Ruxolitinib, Krim Topikal Baru Secara Efektif Dapat Membalikkan Vitiligo, Menurut Studi Baru
- Obat Baru Dapat Mengobati Virus Herpes Simplex-1 Lebih Efektif Dari Sebelumnya
Selesai membaca? Sekarang saksikan Olivia Munn mencoba sembilan hal yang belum pernah dia lakukan sebelumnya:
Anda dapat mengikuti Allure di Instagram dan Indonesia, atau Berlangganan newsletter kami untuk tetap up to date pada semua hal kecantikan.