Той лекува деца със спинална мускулна атрофия и родители на деца с фатално заболяване искат отговори.
Наркотикът Zolgensma в момента е в заглавията за цената си от 2,1 милиона долара за единична доза. Золгенсма беше одобрен от Американската администрация по храните и лекарствата за лечение на деца със спинална мускулна атрофия (SMA), рядко и често фатално заболяване причинено от мутации в гена SMN1. Според SMA Foundation децата, диагностицирани със SMA тип 1, могат оцеляват до две години възраст или понякога по -дълго в зависимост от индивида, но няма гаранции.
Това е наистина мъчителна болест, която според някои от нейните форми Национален институт по неврологични разстройства и инсулт, в крайна сметка може да наруши способността за ходене, говорене, преглъщане и дори дишане, всичко поради липсващия протеин на двигателния неврон за оцеляване. Бебетата с диагноза SMA едва имат шанс за борба, поради което Золгенсма изглеждаше като чудо за засегнатите семейства.
„Еднократната доза генна терапия на Zolgensma действа чрез насочване към генетичната първопричина за SMA и има потенциал да окаже наистина трансформативно въздействие върху това животозастрашаващо заболяване ", казва Дейв Ленън, президент на
AveXis, биотехнологичната компания, разработила Zolgensma. "Клиничните данни, които информират одобрението на FDA, показват, че Zolgensma осигурява безпрецедентни нива на преживяемост, невиждани при нелекувани пациенти, бързо подобряване на двигателните функции и постижения, които никога досега не са виждали, включително способността да седят без подкрепа “ добавя той.За съжаление, потресаващите разходи се оказват твърде значителни за повечето хора, които имат SMA. По отношение на цената на лекарството, Ленън разказва Привлекателен, "Zolgensma е проектиран да осигури дългосрочна полза след еднократна инфузия и е на цена с приблизително 50 процента по-ниска от 10-годишната текуща цена на хроничната SMA терапия."
Сара Стангер от Монро, Охайо каза пред NBC News че тя е „доста шокирана“ от откритието. Синът на Stanger, Duke, беше диагностициран със SMA като бебе и тя каза, че лекарите са й казали, че Zolgensma е най -добрият вариант за семейството. Но цената просто надхвърляше възможностите им. „Знаеш ли, като учител определено нямаме 2,1 милиона долара и не познавам никой, който го има“, каза тя. Освен това, NBC News съобщи, че застраховката на непознатите, Здравен план на иконом, отказа да плати скъпото лекарство, защото това е вид генна терапия, услуга, която исторически не покрива.
Бет Уебър, разказва председателят на борда на здравния план на иконом Привлекателен: „Към днешна дата генната терапия или здравните услуги, които въвеждат генетичен материал в лице, предназначено да замени или коригиране на дефектен или липсващ генетичен материал, е изключен от обезщетенията, предоставени съгласно нашата полза за здравето планове. Генната терапия е на върха на науката и ние осъзнаваме, че този иновативен клон на медицината може да отвори нови възможности, които ще излекуват или облекчат изтощителните заболявания, но ние също трябва да признае, че тези терапии са скъпи и настоящият пазар на ползи за здравето все още не е определил как ще се адаптира, за да ги направи достъпни за участниците в ползите за здравето планове, без да се застрашава възможността да се осигурят достъпни ползи за цялото население, което всеки план обслужва. "Тя добави, че това не е съображение, характерно само за Butler Health План.
В същото изявление Вебер казва: „Ние подкрепяме медицинските иновации и сме наясно с изключителните разходи, които са свързани с откритията. Ще останем ангажирани с предоставянето на ползи за здравето на участниците в нашите планове и ще продължим да отделяме значително време и ресурси за това да определим как да предлагаме иновативни лечения като част от нашите здравни планове, като същевременно гарантираме, че текущите ползи ще останат достъпни за всички участници в нашите планове. "
Все пак това е проблем, който вероятно ще се влоши, тъй като все повече и повече лекарства за генна терапия се одобряват, според Дейвид Мичъл, основател на Пациенти за достъпни лекарства, който говори пред NBC News. „Ако всички тези лекарства излязат на пазара с цени от 2 милиона долара, няма да можем да си ги позволим като семейства или като нация“, каза Мичъл пред NBC News.
Има обаче причина за оптимизъм. Според Washington Post, застрахователният гигант UnitedHealthcare одобри шест искания, които получи за новото лекарство, включително две, които преди това отхвърли. (Доставчикът каза пред NBC News, че отмени решението си въз основа на получената информация за случаите на децата и отрича, че това е резултат от повишено внимание на медиите.) Но за родители като Лорън Съливан от Маклийн, Вирджиния, разсъжденията са по -малко важни от резултати. Когато Съливан чу, че 21-месечната й дъщеря Дарин ще получи покритие за лекарството от UnitedHealthcare, тя каза пред Публикувайте, „Ридах, звънях на всички и благодарих на всички и изпращах имейли. Не можехме да повярваме. Беше напълно поразително. "
Въпреки че за някои семейства е облекчение, че те вероятно ще получат покритие за Zolgensma и други скъпи генни терапии, това оставя други доставчици на здравни услуги, които все още не осигуряват покритие и малко алтернативи за все по-отчаяни семейства. Според Washington Post, единственото друго лечение на SMA на пазара е Spinraza на Biogen, която струва 375 000 долара годишно за целия живот на пациента и изисква три гръбначни инжекции годишно.
Allure се обърна към UnitedHealthcare за изявление и ще актуализира тази публикация, когато и ако се върнем.
Сега прочетете повече за лекарствата:
- Лосионът Bryhali е най -новото лекарство за псориазис, одобрено от FDA
- Според ново проучване, руксолитиниб, нов локален крем може ефективно да обърне витилиго
- Ново лекарство би могло да лекува вируса на херпес симплекс-1 по-ефективно от всякога
Приключихте с четенето? Сега гледайте Оливия Мън да опита девет неща, които никога не е правила досега:
Можете да следвате Allure на Instagram и Twitter, или Абонирайте се за нашия бюлетин да сте в крак с всичко красиво.